大型製藥公司向技術驅動的療法投入巨資，但療法是否真正有效，目前尚無定論。

●撰文Gerry Smith

藥物要獲得美國食品和藥物管理局（US Foodand Drug Administration）的批准，製藥企業往往就像購買一張昂貴的彩票，回報前景不明，還要等待多年。一款藥物要完成全部臨床試驗階段，平均需要投入大約十年的時間和逾10億美元成本，而大約90％的藥物根本無法走到這一步。

部分問題在於研究人員研發藥物的方式。直到不久前，科學家通常會提出假設，進行大量試驗，尋找一種能夠抑制某種致病蛋白質的化學物質。然後，他們會進行更多試驗，以確定能否讓這種藥物更強效、更安全且效用更長，這是一個高風險且耗時的過程。如今，製藥行業正希望借助人工智能（AI）技術，讓整個研發流程變得更快、更可預測。

Anthropic行政總裁Dario Amodei曾表示，AI會令部分療法更容易實現，例如根據患者的DNA定製針對性的治療方案，從而「消滅大部分癌症」。製藥公司似乎認同他的樂觀預測。年初的四個月，禮來（Eli Lilly）、賽諾菲（Sanofi）、諾和諾德（Novo Nordisk）和其他行業龍頭已經與AI公司達成50多項授權協議，以加速藥物研發，這數量幾乎是2025年全年的總和。據彭博行業研究（Bloomberg Intelligence）計算，如果所有商定的臨床和監管里程碑得以達成，製藥企業將向這些合作夥伴支付超過300億美元。

即使製藥龍頭正在向這項技術投入巨資，仍有理由保持謹慎：美國食品和藥物管理局從未批准過AI設計的療法；沒人知道這些模型能否研製出獲得批准的藥物。一些由AI研發的療法在臨床試驗中失敗；另一些療法則僅對現有藥物進行了小幅改進。在阿茨海默症等難以治療的疾病領域，目前尚未取得重大突破。撰寫行業網誌「In the Pipeline」的藥物研究洛（Derek Lowe）指出，該行業早期在AI方面的成功，主要集中在那些病因和靶點充分明確的疾病上。「這本身沒有問題，」他說，「但這並不非令人驚歎的AI革命。」

儘管如此，這並未阻止製藥企業在藥物研發的早期階段應用AI，以觀察這項技術的實際作用。這些公司的科學家正利用龐大的蛋白質數據庫來訓練AI模型，而蛋白質是構成細胞的關鍵單元。借助由諾貝爾獎得主開發的Alpha Fold模型（該模型可產生蛋白質三維圖像），他們可以更快地設計能夠轉化為療法的分子。

專注於AI的生物科技公司Insilico Medicine行政總裁扎沃龍科夫（Alex Zhavoronkov）表示，從提出藥物構想到完成臨床前研究，公司僅用了九個月時間。而這一過程通常需要三到五年。「與其在乾草堆裡找一根針，不如直接生產一堆完美的針，」他說。

就整個行業而言，至少在初期階段，結果頗為樂觀。波士頓諮詢（Boston Consulting）於2024年對100多間專注於AI製藥的生物技術公司進行一項研究，它們發現在臨床試驗的第一階段—這個階段主要測試藥物的安全性，AI設計的藥物成功率超過80％，遠高於約40％至60％的歷史平均水平。但研究人員發現，此後AI似乎失去了優勢。在臨床試驗第二階段，這個階段驗證療法的有效性，AI研發藥物的成功率僅約40％，與行業平均水平大致相當。

波士頓諮詢董事總經理、該研究的作者之一梅耶爾（Chris Meier）提醒，不要急於得出結論，因為進入臨床試驗後期的AI設計藥物數量相對較少。但他表示，如果數據經得起檢驗，「這僅僅說明預測療效確實是一道難題。」

根本的難題在於，人類仍未解開人類生物學的大部分謎團，而藥物失敗的主要原因，比如科學家靶向了錯誤的酶，或未能意識到某種藥物對人類具有毒性，這無法完全通過AI解決。對於AI有望讓藥物研發變得更快、成本更便宜、成功率更高的前景，洛自稱是「短期悲觀主義者，長期樂觀主義者」。「這並非從根本上不可能，」他說，「但這真的很難，我們需要了解的事比所知的甚多。」



一些專注於AI的製藥企業已遭遇挫折。去年，總部位於鹽湖城的Recursion Pharmaceuticals在藥物試驗結果令人失望後，裁減了20％的員工，並停止了部分藥物的研發，而這間公司曾與賽諾菲、羅氏等大型製藥企業以及輝達等科技龍頭建立合作夥伴關係。Recursion的一位發言人表示，公司正優先研發「我們認為具有差異化優勢」的治療方案。Recursion成立13年來，至今尚未有藥物進入後期臨床試驗階段。行政總裁納賈特汗（Najat Khan）在接受採訪時表示，該公司花費了時間來構建基礎設施（包括用於訓練公司AI模型的數據集）。去年年底，該公司確實公布了一項針對可能導致結直腸癌的罕見疾病療法的早期積極結果。他稱之為Recursion的「首個臨床概念驗證」。

納賈特汗表示，多年來，AI一直飽受過度炒作和過度懷疑的雙重困擾。包括Recursion在內的製藥公司「正拿出實切證據，表明我們能夠開發出更好的藥物」。

另一間專注於AI的製藥公司Generate Biomedicines則停止開發一種療法，旨在保護免疫功能低下人群免受新冠病毒感染，理由是「市場環境不斷變化」以及開展大規模臨床試驗的成本過高。儘管如此，這間成立八年的公司仍有可能成為首間獲得美國食品和藥品管理局批准AI設計藥物的企業。該公司針對重度哮喘的治療方案最近已進入後期臨床試驗，這是藥物上市前的最後一道關卡。它的試驗結果預計將於2028年出爐。這款藥物並非特別具有突破性，而是對現有哮喘藥物進行了改良，使患者只需每六個月用藥一次，而非每四周用藥一次。公司行政總裁納利（Mike Nally）表示，公司設定了一個務實的目標，以確保AI研發藥物在人體試驗中有效。「隨著我們不斷前進，」他說，「我們的目標是攻克更多被認為『無法成藥』的領域。」

在一些觀察人士看來，AI已經非常接近研發出人們真正會使用的藥物，這本身就具有里程碑式的意義。「我們已經發現了實際的分子，這些分子正在進入實際臨床試驗，其中一些取得了療效，」波士頓諮詢的邁耶表示，「我覺得這非常令人振奮。」—譯孟潔冰

… 本文摘錄自 《彭博商業周刊/中文版》 2026/7月 第352期